A CRISPR Way Untuk Perbaiki Kesalahan Gen

Para ilmuwan dari berbagai bidang biologi yang berbondong-bondong ke teknik untuk bekerja dan mengamati sel, membuat perubahan dalam gen tertentu jauh lebih cepat - dan sudah pasti memerlukan biaya tinggi untuk itu.

"Ini benar-benar kuat, itu adalah perkembangan yang sangat menarik," kata Craig Mello dari University of Massachusetts Medical School. Ia memenangkan Hadiah Nobel pada tahun 2006 untuk teknik yang berbeda yang juga memungkinkan para ilmuwan memodifikasi bagaimana gen bekerja. Tapi, Mello mengatakan, alat genetik baru ini - yang dikenal sebagai CRISPR kumpulan yang secara teratur diselingi dengan mengulangi palindromic pendek - yang lebih kuat, "karena sekarang Anda pada dasarnya dapat mengubah genom pada kemauan yg tinggi dalam mencapai maximal tiada batas".

Tentu, para ilmuwan sebelumnya telah membuat langkah besar dalam kemampuan mereka untuk melakukan hal-hal dengan gen: memodifikasi mereka, memindahkan mereka dari sel ke sel, bahkan hewan juga. 

Akan tetapi kegiatan tersebut bukanlah mudah, waktu dan dana yang di keluarkan tidaklah sedikit dan Sepertinya CRISPR akan mengubah semua itu. 

Mello berpikir aplikasi medis untuk CRISPR tidak jauh. Ia membentuk sebuah perusahaan, CRISPR Therapeutics, mengembangkan terapi untuk orang yang memiliki penyakit darah genetik seperti sel sabit dan talasemia. Ia mengatakan itu mungkin terjadi dalam teori, untuk mengobati penyakit ini dengan menghapus sumsum tulang pasien, memperbaiki gen yang rusak, dan kemudian kembali sel-sel diperbaiki kepada pasien. Dalam prakteknya, Mello mengatakan, berhasil dengan pendekatan yang telah hampir mustahil untuk di raih.

Penelitian jennifer Doudna di University of California, Berkeley telah difokuskan pada bagaimana bakteri melawan flu. Ternyata bakteri tidak suka mendapatkan flu lebih dari sisa dari kita.

Bakteri memiliki enzim khusus yang dapat memotong membuka DNA dari virus menyerang dan membuat perubahan dalam DNA pada lokasi yang sudah dipotong yang pada dasarnya untuk bekerja membunuh virus.

Doudna dan ilmuwan lain menemukan cara sistem pertahanan ini bekerja pada bakteri yang menarik dengan sendirinya. Tapi kemudian mereka menyadari bahwa mereka bisa memodifikasi enzim ini untuk mengenali urutan DNA , bukan hanya urutan DNA dari virus yang menginfeksi bakteri. 

"Jadi hal yang memungkinkan peneliti untuk memperkenalkan perubahan ke kode genetik sel dan organisme di dasarnya situs manapun," katanya. 

Doudna menyadari dari awal bahwa ia menemukan sesuatu xample"Saya ingat benar-benar merasakan ... rambut di belakang leher saya," kenangnya. "Karena saya pikir, wow, apakah ini bisa bekerja pada hewan atau sel tumbuhan, ini bisa menjadi alat yang sangat, sangat berguna dan sangat kuat. Jujur, aku bahkan tidak menyadari bahwa hasilnya dapat kita lihat betapa kuatnya." 

Seperti Craig Mello, Doudna juga meramalkan aplikasi medis untuk CRISPR, dan dia adalah salah satu pendiri dari sebuah perusahaan biotek yang berharap untuk menggunakan teknologi untuk mengembangkan terapi baru.